‘크리스퍼 유전자 가위’로 연 난치병 치료.. DNA 특정 부위 정확히 잘라낸다

영국 의약품·의료기기규제안전관리국(MHRA)은 지난 16일(현지시각) 크리스퍼 유전자 가위를 이용한 겸상 적혈구 병과 베타-지중해빈혈 치료제 카스거비(Casgevy)의 사용을 승인했다.

크리스퍼 유전자 가위는 2012년 개발된 혁신적인 유전자 편집 기술이다. 세균이 바이러스로부터 스스로를 방어하기 위해 사용하는 면역 시스템을 이용한 기술로, DNA의 특정 부위를 정확히 찾아 잘라낼 수 있는 것이 특징이다.

크리스퍼 유전자 가위는 크게 두 가지 구성 요소로 이루어져 있다. 첫 번째 구성 요소는 가이드 RNA(gRNA)이다. gRNA는 DNA의 특정 부위를 인식하는 역할을 한다. 두 번째 구성 요소는 Cas9 효소이다. Cas9 효소는 DNA를 절단하는 역할을 한다.

크리스퍼 유전자 가위는 세균이 바이러스로부터 스스로를 방어하기 위해 사용하는 면역 시스템을 이용한 기술이다. DNA의 특정 부위를 정확히 찾아 잘라낼 수 있는 것이 특징으로, 유전 질환 치료, 유전자 변형 농작물 개발, 신약 개발 등 다양한 분야에서 활용될 수 있는 잠재력을 가지고 있다.

크리스퍼 유전자 가위, 세균의 면역 시스템에서 착안

크리스퍼 유전자 가위는 세균이 바이러스로부터 스스로를 방어하기 위해 사용하는 면역 시스템을 이용한 기술이다. 2012년, 미국 캘리포니아대학교 버클리 캠퍼스의 제니퍼 다우드나 교수와 프랑스 에콜 폴리테크니크의 에마뉘엘 샤펜티에 교수팀이 이 기술을 개발했다.

다우드나 교수팀은 세균이 바이러스로부터 자신을 보호하기 위해 사용하는 CRISPR-Cas9 시스템을 연구하던 중, 이 시스템을 유전자 편집에 활용할 수 있다는 가능성을 발견했다. CRISPR-Cas9 시스템은 세균의 DNA에 바이러스 유전자의 서열과 일치하는 DNA 서열을 저장하고 있다. 바이러스가 세균에 침입하면, 이 시스템은 바이러스의 DNA를 인식하고 Cas9 효소를 이용하여 잘라낸다.

다우드나 교수팀은 CRISPR-Cas9 시스템의 Cas9 효소를 유전적으로 조작하여, 원하는 DNA 서열을 정확히 찾아 잘라낼 수 있도록 했다. 이를 통해 유전 질환 치료, 유전자 변형 농작물 개발, 신약 개발 등 다양한 분야에서 활용할 수 있는 크리스퍼 유전자 가위 기술을 개발했다.

크리스퍼 유전자 가위는 기존의 유전자 편집 기술에 비해 다음과 같은 장점을 가지고 있다.

• 정확성: CRISPR-Cas9 효소는 원하는 DNA 서열을 정확히 찾아 잘라낼 수 있다.
• 효율성: CRISPR-Cas9 시스템은 간단한 과정으로 유전자 편집을 수행할 수 있다.
• 경제성: CRISPR-Cas9 시스템은 기존의 유전자 편집 기술에 비해 상대적으로 저렴한 비용으로 개발할 수 있다.

크리스퍼 유전자 가위의 구체적인 활용 사례

유전 질환 치료

• 겸상적혈구빈혈증: 혈액 내 적혈구의 모양이 비정상적으로 변하여 발생하는 질환으로, 만성적인 통증, 장기 손상, 조기 사망을 유발할 수 있다. 크리스퍼 유전자 가위를 이용하여 겸상적혈구를 만드는 유전자를 교정하면, 혈액 내 적혈구의 모양을 정상으로 되돌릴 수 있다.
• 낭포성섬유증: 폐, 위장, 피부 등 다양한 기관에 점액이 과도하게 생성되는 질환으로, 호흡기 질환, 영양 부족, 감염 등을 유발할 수 있다. 크리스퍼 유전자 가위를 이용하여 낭포성섬유증을 일으키는 유전자를 교정하면, 점액의 생성을 줄일 수 있다.
• 혈우병: 혈액 응고에 필요한 단백질이 결핍되어 발생하는 질환으로, 출혈이 쉽게 발생할 수 있다. 크리스퍼 유전자 가위를 이용하여 혈우병을 일으키는 유전자를 교정하면, 혈액 응고에 필요한 단백질을 정상적으로 생성할 수 있다.

유전자 변형 농작물 개발

• 병충해 저항성: 농작물에 병충해에 대한 저항성을 부여하여 농약 사용을 줄일 수 있다.
• 영양 강화: 농작물의 영양 성분을 강화하여 영양 불균형을 개선할 수 있다.
• 수확량 증대: 농작물의 수확량을 증대하여 식량 부족 문제를 해결할 수 있다.

신약 개발

• 암 치료제, 항바이러스제, 항암제 등이 개발될 것으로 예상된다. 크리스퍼 유전자 가위를 이용한 신약 개발은 의학 발전에 크게 기여할 것으로 기대된다.

크리스퍼 유전자 가위는 아직 개발 초기 단계이지만, 다양한 분야에서 혁신적인 변화를 가져올 잠재력을 가지고 있다. 크리스퍼 유전자 가위의 연구가 더욱 활발히 진행된다면, 인류의 삶을 크게 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

신약 개발은 어떻게

크리스퍼 유전자 가위는 세균이 바이러스로부터 스스로를 방어하기 위해 사용하는 면역 시스템을 이용한 기술이다. DNA의 특정 부위를 정확히 찾아 잘라낼 수 있는 것이 특징으로, 유전 질환 치료, 유전자 변형 농작물 개발, 신약 개발 등 다양한 분야에서 활용될 수 있는 잠재력을 가지고 있다.

특히, 크리스퍼 유전자 가위는 신약 개발 분야에서 주목받고 있다. 기존의 신약 개발 방식은 유전적 변이가 있는 환자의 세포를 배양하여 약물을 테스트하는 방식으로, 비용과 시간이 많이 소요되고 성공률이 낮다는 단점이 있다. 반면, 크리스퍼 유전자 가위를 이용하면 환자의 세포를 직접 조작하여 약물을 테스트할 수 있어 비용과 시간을 절감하고 성공률을 높일 수 있다.

현재 크리스퍼 유전자 가위를 이용한 신약 개발은 활발히 진행되고 있다. 미국에서는 암 치료제, 항바이러스제, 항암제 등을 개발하기 위한 연구가 진행되고 있으며, 중국에서는 낭포성섬유증 치료제 개발에 성공했다고 발표하기도 했다.

크리스퍼 유전자 가위를 이용한 신약의 상용화는 의학 발전에 크게 기여할 것으로 기대된다. 기존의 치료법으로 치료가 어려운 난치병을 치료할 수 있는 가능성을 열어줄 수 있기 때문이다.

유전자 가위 신약 상용화 전망

크리스퍼 유전자 가위로 만들어지는 신약의 상용화는 다음과 같은 단계를 거쳐 이루어질 것으로 예상된다.

• 임상시험: 동물실험을 통해 신약의 안전성과 유효성을 확인한다.
• 임상시험 1상: 사람을 대상으로 안전성을 확인하는 임상시험이다.
• 임상시험 2상: 사람을 대상으로 유효성을 확인하는 임상시험이다.
• 임상시험 3상: 대규모 인원을 대상으로 유효성을 확인하는 임상시험이다.
• 임상시험을 통해 안전성과 유효성이 확인되면, 신약은 식품의약품안전처의 허가를 받아 상용화될 수 있다.

크리스퍼 유전자 가위로 만들어지는 신약의 상용화는 아직까지는 초기 단계이지만, 연구가 활발히 진행되고 있어 가까운 시일 내에 상용화가 이루어질 것으로 기대된다.

 

크리스퍼 유전자 가위 기술의 풀어야할 과제들

크리스퍼 유전자 가위 기술은 아직 개발 초기 단계로, 풀어야 할 과제들이 남아 있다.

우선, 정확성과 안전성의 확보가 필요하다. 크리스퍼 유전자 가위는 DNA의 특정 부위를 정확히 잘라내야만 원하는 효과를 얻을 수 있다. 그러나 현재의 크리스퍼 유전자 가위는 정확성이 100%가 아닌 것으로 알려져 있다. 또한, 잘못된 부위를 잘라내거나, 잘라낸 부위의 주변 DNA에 손상을 입힐 가능성도 있다. 따라서 크리스퍼 유전자 가위의 정확성과 안전성을 향상시키는 연구가 필요하다.

둘째, 다양한 질환에 적용할 수 있는 기술 개발이 필요하다. 크리스퍼 유전자 가위는 현재 겸상 적혈구병, 베타-지중해빈혈 등 일부 난치병의 치료에 적용되고 있다. 그러나 아직까지는 적용 가능한 질환이 많지 않다. 따라서 다양한 질환에 적용할 수 있는 크리스퍼 유전자 가위 기술을 개발하는 연구가 필요하다.

셋째, 윤리적 문제에 대한 사회적 합의가 필요하다. 크리스퍼 유전자 가위는 유전 질환 치료뿐만 아니라, 유전자 변형 농작물 개발, 신약 개발 등 다양한 분야에서 활용될 수 있다. 그러나 이러한 활용은 윤리적 문제와도 관련이 있다. 예를 들어, 유전자 변형 농작물의 안전성, 신약 개발을 위한 인간 배아의 사용 등은 사회적 합의가 필요한 사안이다.

크리스퍼 유전자 가위는 혁신적인 기술이지만, 아직은 해결해야 할 과제들이 남아 있다. 이러한 과제들이 해결된다면, 크리스퍼 유전자 가위는 인류의 삶을 크게 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.